Zolgensma'da iki tümör vakası: Novartis bildirdi

Alman Bild gazetesinin 7 Kasım 2026'da yayımladığı habere göre, İsviçreli ilaç şirketi Novartis, spinal müskuler atrofi tip I tedavisinde kullanılan Zolgensma gen tedavisi alan iki hastada tümör vakası bildirdi. Şirket, bu tümörlerin tedaviyle bağlantılı olabileceğini belirtti.

Haberde aktarıldığına göre, 2019'da ABD'de onaylanmasından bu yana Zolgensma alan hastalarda toplam dokuz tümör bildirimi yapıldı. İki vakada yapılan incelemelerde, tedavide kullanılan virüs vektörünün genetik materyaline hastaların DNA'sında rastlandı; bu durum tümör oluşumunun tedaviyle ilişkili olabileceğine dair bir gösterge sayılıyor. İlacın 2 yaşın altındaki çocuklarda kullanıldığı ve dünya genelinde 6 binden fazla çocuğa uygulandığı bildirildi. Alman nörolog Prof. Christoph Kleinschnitz, tedavinin hayati önemine dikkat çekerken ciddi yan etkilerin yakından izlenmesi gerektiğini söyledi.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), tedavinin iyi ve kötü huylu tümör riskini incelemeye aldığını duyurdu. Kurum, onaylı kullanım alanlarında tedavinin faydasının risklerden hâlâ daha fazla olduğunu belirtti. Novartis, sağlık otoritelerini zamanında ve uygun biçimde bilgilendirdiğini, olası tümör riskinin ilaç prospektüsünde yer aldığını açıkladı. Hasta örgütü SMA Europe ise şirketten bilinen ve belirsiz olanları açıklamasını istedi. Haberde, Almanya'da bu tedaviyi kaç çocuğun aldığına dair veri bulunmadığı da belirtildi.